毎年、推定 40 万人の小児および思春期の子どもががんを発症していますが、低 ･ 中所得国 (LMICs) では生存率が30％未満であるのに対し、高所得国では 80 % を超えています。 大きな障壁となっているのは、年齢に適した医薬品が不足していることです。 がんを患う子どもたちは、投与が困難または非現実的な成人用製剤に頼らざるを得ず、その結果、投与量の不正確さや不必要な治療リスクが生じています。
WHO は、小児向けがん治療薬の必須品目について、新たに 6 つのターゲット製品プロファイルを発表しました。 この刊行物は、製薬メーカーに対し、世界中の小児患者向けに特別に設計された、必要不可欠かつ最適化された医薬品を開発するための明確な技術的指針を提供します。
「小児がんにおける優先製剤の開発加速化」と題する本出版物では、シクロホスファミド、エトポシド、メルカプトプリン、メトトレキサート、プロカルバジン、テモゾロミドの 6 剤について、新たに開発される小児向け製剤の最適基準および最低基準を定めた新たな Targets product profiles (TPP) を定義し、新規製剤が利用可能となった際に、これらの製剤が WHO の事前認証関心表明リスト (Prequalification Expression of Interest list) に将来的に含まれる可能性の基盤を築き、最終的には小児用必須医薬品モデルリスト (Model List of Essential Medicines for Children) への掲載につながります。
